专利名称：一种靶向apoCⅢ的CRISPR-Cas9系统及其应用专利类型：发明专利发明人：崔健,姜薇,潘月申请号：CN201510884008.3申请日：20151207公开号：CN1062968A公开日：20160406
摘要：本发明提供一种用于预防和/或治疗高血脂等心血管疾病的CRISPR-Cas9系统及其制备方法和用途。所述CRISPR-Cas9系统包括特异性靶向人apoCIII基因上特定区域的sgRNA序列和包含sgRNA序列的中间载体，所述apoCIII基因上的特定区域选自apoCIII基因外显子。本发明还提供了所述CRISPR-Cas9系统在制备用于预防和/或治疗高血脂等心血管疾病的药物用途。利用本发明制备的特异性靶向人apoCIII基因的sgRNA能够精确靶向人apoCIII基因并且实现基因敲除。该制备方法步骤简单、sgRNA靶向性好，CRISPR-Cas9系统的敲除效率高。
申请人：北京信生元生物医学科技有限公司
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国籍：CN
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